Nuove prospettive terapeutiche, medicina di precisione e collaborazione internazionale: sono questi alcuni dei temi al centro della quarta edizione di Updates in Neuroblastoma, il meeting scientifico dedicato ai più recenti progressi nella biologia e nel trattamento del neuroblastoma, uno dei tumori solidi più frequenti dell’infanzia. L’incontro è stato sostenuto da OPEN OdV, l’Associazione Oncologia Pediatrica E Neuroblastoma, organizzazione di volontariato italiana nata nel 2003 su iniziativa di genitori di bambini e adolescenti malati di cancro e di medici impegnati contro i tumori solidi pediatrici e il neuroblastoma. L’iniziativa è stata sostenuta anche dalla Fondazione Italiana per la lotta al Neuroblastoma e ha goduto del patrocinio di AIEOP. Al CEINGE Biotecnologie Avanzate Franco Salvatore, ricercatori e clinici italiani e internazionali hanno fatto il punto sulle nuove conoscenze biologiche della malattia e sulle strategie terapeutiche che potranno migliorare le prospettive di cura dei piccoli pazienti. Dalla genomica alle dipendenze oncogeniche, fino all’immunoterapia e alle nuove terapie molecolari.
A delineare le prospettive che emergono dal meeting è il professor Mario Capasso, professore di Genetica medica dell’Università degli Studi di Napoli Federico II e Principal Investigator del Laboratorio CEINGE di Genomica traslazionale dei tumori pediatrici solidi, che evidenzia un messaggio importante: accanto alle sfide ancora aperte, la ricerca sul neuroblastoma sta producendo risultati che alimentano una concreta speranza per il futuro. «Tra le tante difficoltà, abbiamo delle buone notizie – le sue parole – nel neuroblastoma partirà a breve il primo protocollo per il trattamento dei bambini che hanno mutazioni in ALK». ALK è un gene che, quando presenta determinate alterazioni, può favorire lo sviluppo del tumore, ma rappresenta anche un possibile bersaglio terapeutico. «È un gene del cancro, ma può essere bersagliato e sconfitto con farmaci molecolari intelligenti. Noi speriamo tanto in questa nuova terapia e siamo fiduciosi che possa dare risultati importanti, perché questi farmaci hanno già dimostrato di funzionare molto bene nell’adulto in alcuni tumori», spiega Capasso. L’avvio del protocollo rappresenta un passaggio importante verso trattamenti sempre più mirati, costruiti sulle caratteristiche molecolari della malattia di ciascun bambino. L’obiettivo è superare un approccio uguale per tutti e individuare, quando possibile, il trattamento più adatto al profilo genetico del singolo paziente. La ricerca sul neuroblastoma richiede un approccio sempre più integrato, capace di mettere in relazione competenze diverse, condividere i risultati e trasformare le scoperte scientifiche in nuove opportunità terapeutiche. Il confronto tra gruppi di ricerca italiani e internazionali è essenziale per accelerare questo percorso, soprattutto in oncologia pediatrica, dove il numero relativamente limitato di pazienti rende indispensabile la collaborazione tra centri. In questo contesto, un ruolo fondamentale è svolto anche dalle associazioni, che contribuiscono a sostenere sia il lavoro scientifico sia le famiglie che affrontano il percorso della malattia. “Accanto ai finanziamenti pubblici e competitivi – le parole di Capasso – è quindi fondamentale il contributo delle realtà associative come l’Associazione OPEN OdV, che sostiene la ricerca e offre aiuto concreto ai bambini malati e alle loro famiglie, anche quando devono spostarsi per ricevere le cure. Un impegno che accompagna il lavoro dei ricercatori e contribuisce a creare le condizioni necessarie affinché le nuove conoscenze possano tradursi in opportunità reali per i pazienti. Accanto alle prospettive terapeutiche evidenziate dal professor Mario Capasso, gli interventi dei ricercatori hanno restituito una visione condivisa delle sfide e delle opportunità dell’oncologia pediatrica. È emersa soprattutto la necessità di integrare competenze diverse, rafforzare la collaborazione internazionale e garantire risorse adeguate per trasformare i progressi scientifici in nuove possibilità di cura. Un primo tema riguarda lo sviluppo di terapie sempre più mirate e specifiche per i pazienti pediatrici. Gabriele Canciani, dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, ha sottolineato le potenzialità dell’immunoterapia e delle terapie cellulari per migliorare la prognosi dei bambini affetti da neuroblastoma. Sulla stessa linea, Luca Bergamaschi, dell’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, ha ricordato che i bambini non sono «piccoli adulti»: la ricerca deve quindi individuare bersagli molecolari specifici e sviluppare studi clinici progettati sulle caratteristiche della popolazione pediatrica.
Un secondo elemento centrale è il valore della condivisione scientifica e della collaborazione tra centri di ricerca. Arturo Sala, della Brunel University London, ha evidenziato come la dimensione internazionale sia indispensabile in oncologia pediatrica, anche perché il numero relativamente contenuto di pazienti rende necessario mettere in comune competenze e casistiche per ottenere risultati più significativi.
L’importanza del confronto interdisciplinare è stata ribadita anche da Patrizia Perri e Filippo Spreafico, dell’IRCCS Istituto Giannina Gaslini di Genova: in un contesto di crescente specializzazione, dialogare tra gruppi e patologie differenti consente di ampliare la prospettiva, condividere modelli di studio e individuare nuove opportunità di ricerca. Per Giuseppe Giannini, della Sapienza Università di Roma, questa collaborazione deve accompagnarsi a un percorso scientifico rigoroso, nel quale ogni ipotesi terapeutica venga verificata attraverso evidenze solide prima di arrivare alla sperimentazione clinica.
Accanto alla ricerca, emerge con forza la questione delle risorse economiche necessarie a sostenere l’innovazione. Doriana Fruci, dell’IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, ha ricordato che le nuove tecnologie offrono possibilità straordinarie, ma richiedono finanziamenti adeguati e continuativi per trasformare le idee in progetti concreti. Ha inoltre richiamato l’attenzione sulla necessità di valorizzare le competenze dei ricercatori italiani, creando condizioni che permettano loro di sviluppare il proprio lavoro anche in Italia. In questo quadro si inserisce il contributo delle associazioni, come l’Associazione OPEN OdV, che affiancano il mondo scientifico e rispondono ai bisogni concreti delle famiglie durante il percorso di cura.
Dal confronto è emerso anche una richiesta dei medici e dei ricercatori alle associazioni dei genitori, affinché contribuiscano a sensibilizzare le aziende farmaceutiche sulla necessità di investire maggiori risorse nello sviluppo di farmaci e terapie specificamente destinati ai bambini. Un tema particolarmente delicato in oncologia pediatrica, dove il numero limitato di pazienti rende spesso meno attrattivi, dal punto di vista commerciale, gli investimenti nella ricerca.
Le associazioni hanno condiviso la necessità di rafforzare questo impegno, evidenziando tuttavia le difficoltà di incidere direttamente sulle strategie dell’industria farmaceutica. Da qui l’appello rivolto alla comunità medico-scientifica affinché le aiuti a sostenere, presso le istituzioni competenti, la richiesta di una partecipazione effettiva delle associazioni dei genitori ai tavoli istituzionali di confronto e programmazione, in coerenza con i principi di partecipazione previsti dal Piano Oncologico Nazionale, con particolare attenzione anche all’oncologia pediatrica. L’obiettivo è dare voce ai bisogni dei piccoli pazienti e delle loro famiglie nei luoghi in cui si definiscono le priorità della ricerca, gli investimenti e le politiche sanitarie, affinché lo sviluppo di nuove cure per i bambini diventi una responsabilità condivisa tra istituzioni, comunità scientifica, industria farmaceutica e associazioni. Infine, Fabio Pastorino, dell’IRCCS Istituto Giannina Gaslini, ha sottolineato la rilevanza clinica e sociale di una patologia che rappresenta una delle principali cause di morte per tumore in età prescolare, ribadendo l’importanza di occasioni di confronto capaci di mettere in circolo esperienze, risultati e nuove prospettive.
